Primer paso en la puesta a prueba de un nuevo tratamiento en los seres humanos. Estos estudios prueban la mejor manera de administrar un nuevo tratamiento (por ejemplo, por vía oral, gota a gota, por infusión intravenosa o por inyección) y la mejor dosis. Por lo general, la dosis se aumenta generalmente un poco cada vez para encontrar la dosis más alta que no causa efectos secundarios perjudiciales. Debido a que se sabe poco acerca de los riesgos y beneficios posibles de los tratamientos que se prueban, los ensayos de fase I incluyen por lo común solo a un número pequeño de pacientes que no han sido ayudados por otros tratamientos.